衆議院厚生労働委員会（2025-04-04）での発言

○浜地委員　ありがとうございます。 　私も、その評価Ａという開発の必要性が特に高い品目について、一覧表を見させていただきました。やはり、かなりオーファン、患者数が少ない希少疾患が多いのであろうと思っています。中には、推定国内患者数がお二人であるものであったり、三十人とか、そういったものがございます。五万人以下はオーファンというふうにいうと私は承知しておりますが、そうなりますと、当然、ドラッグロスでございますので、患者が少なかろうと、この患者の皆様方にお届けしていくことも大事であります。 　ただ一方で、製薬業界の、また創薬の産業支援と産業振興という点でいきますと、当然、オーファンに注力することは大事でございますが、やはりもう少し患者のターゲットが大きい、そういったところについても後押しをしていく必要があるんだろうと思っておりますので、ここは、ドラッグロスの患者を助ける、そういう必要性と、もう一方の要請でございます、しっかり創薬を産業として育てていただくというこの二つの側面がありますので、その辺りも注視しながら、今後こういった施策に取り込んでいただきたいなというふうに要望をさせていただきたいというところでございます。 　続きまして、それでは、我が国の創薬過程における問題点について様々お聞きしながら議論をしてまいりたいというふうに思っています。 　今日、資料一を持ってまいりました。これは、もう多くのところで使われている創薬の事業化フェーズに応じた課題と対応ということであります。多くの委員の皆様方も、これは御覧になったことがあろうかと思っております。 　先日もお話をさせていただきましたが、この事業化フェーズのうちの、基礎研究、応用研究、非臨床試験、臨床試験、薬事承認、そして製造販売と移るわけであります。先ほどＣＤＭＯのお話をしましたのは、この一番右の製造のところであったわけでございますが、一番、創薬で谷と言われていますのは、右から二番目の臨床試験、特に第三相試験に行くところであります。検証的臨床でございますので、多くの患者さんを使って、多くの資金も投与しなければならないということでありますので、ここが大きな壁であるというふうに承知をしております。 　実は、様々、創薬力ＰＴでお話を聞く中で、もう一つ、谷、壁があるという指摘がございます。それは、左側の基礎研究から応用研究、そして非臨床に至る段階でのシーズアーリーというところ、いわゆる創薬の早い段階、アーリー段階での壁ということでございます。 　具体的にはどういう壁があるかといいますと、アカデミアの皆様方が研究を始める、当然、学者の皆様方は論文を書くために再現性のあるデータを取る、論文を書いて、そこで終わってしまう。しかし、創薬を実用化していくためには、誰がやっても何回やっても同じ結果が出るというデータの再現性、信頼性が必要である。若しくは、この薬はどの疾患に効くだろう、ターゲティングも、本来であればこちらの疾患の方にやれば効くはずだったのに、実は、研究者の皆様方は御自分の研究をされるというところであります。 　当然、非臨床に行く前、治験薬を作るわけでございますが、このときに、二億、三億、普通は要るわけでございます。ここでベンチャーキャピタルがお金を投資しますけれども、やはりそういったデータの取り方が不足をしていたりしますと、なかなかベンチャーキャピタルはリスクを取ることができないということも、この前お聞きをしました。 　あるベンチャーキャピタルの投資収益率の目標は二〇％だそうでございます。投資した金額に対して二〇パー、リターンがないと投資家から結局バツをつけられる。しかし、もう御存じのとおり、創薬は確率が低いですから、一つ一つが二〇％のパフォーマンスを得るような、付加価値を得るような事業ではなくて、失敗があるので、一つ一つの事業については、投資した金額の八倍の価値が結局最後エグジットするときに生まれなければ投資をできないということであります。 　そこで、実は、もう少し再現性のデータを取り直すための費用があればこのシーズは創薬として育つのに、若しくは、ターゲティングを変えてもう一度この研究をやり直すような費用があればこのシーズは実用化になるのに、その二億、三億のお金が、なかなかベンチャーキャピタルはちゅうちょをしてつかないという問題があるというふうに私は聞いたところでございます。 　そこで、ちょっと私の方がお話をし過ぎましたが、厚生労働省としては、やはりアーリー段階においてどういう課題があるのか、今私もるる述べましたけれども、ここを改めて厚生労働省の御見解をいただきたいと思います。