衆議院厚生労働委員会（2025-06-18）での発言

○上野委員　自由民主党の上野賢一郎です。 　質問の機会をいただきまして、どうもありがとうございました。 　十五分間でありますので、早速質問に入らせていただきたいと思います。 　まず最初の質問でありますが、筋萎縮性側索硬化症、いわゆるＡＬＳの治療薬についてお伺いをしたいと思います。 　私、今から三年ほど前の予算委員会でも、ＡＬＳの問題を取り上げて質問をさせていただきました。当時、ドラッグロスの関係で、欧米では既に承認をされていても、国内では使用できないＡＬＳの薬につきまして、質問をさせていただきました。 　御案内のとおり、ＡＬＳにつきましては、筋肉を動かす命令を伝えるその神経が障害されることによって、筋肉が痩せていき、筋力がなくなる病気であります。 　国内の患者数は約一万人で、発症から人工呼吸器を必要とするまでの期間は中央値で三年から四年とされておりますし、また、コミュニケーションを取る手段が最終的に目だけしか取れない、あるいは目でさえ取ることもできずに、意識があったとしても外部とのコミュニケーションが一切取れなくなる、そういった過酷な病気でもあります。これにつきまして、完全に治癒する方法は見つかっておりません。ということもありまして、薬物療法が中心となっております。 　昨年は、我が国のＡＬＳ治療にとりまして画期的な一年であったと考えています。これまで承認をされていた薬というのは二種類しかなかったわけでありますが、昨年一年間で新たに二つの薬が承認をされました。九年ぶりの新薬となります。 　一つは、既にアメリカで承認済みであったトフェルセン、これは全体の二％程度の特定の遺伝子を持つ方に対するものとなります。以前、ＡＬＳ協会の皆さんと一緒に厚労省に約二年前に要請をさせていただきまして、当時は塩崎政務官に御対応いただきまして、大変前向きなお答えをいただきまして、ありがとうございます。そのおかげもありまして承認をされたと考えております。 　また、もう一つ、徳島大学の研究チームが医師主導治験に取り組んでこられましたロゼバラミン、一般名でメコバラミンというそうでありますが、これは、ＡＬＳの症状を引き起こすと考えられる有害なアミノ酸の働きを抑え、末梢神経の再生を促す働きを持つとされております。発症一年以内の患者さんに投与した場合には、症状の進行を抑制できて、人工呼吸器を装着するまでの期間を六百日程度延ばせる可能性があるとされておりまして、進行抑制と延命の二つの効果が確認された世界初の薬でもあります。従来の承認薬につきましては生存の延命期間が三か月程度等とされておりましたので、それと比較しても相当画期的な効果が期待できる薬だと思っています。 　また、徳島大学の先生方が、これは企業治験ではなくて、医師主導治験という大変困難なことに挑戦をされました。それだけこの病気に取り組む信念を持って、この新薬の承認にこぎ着けるように最大限努力されたんだというふうに理解をしております。 　昨年十一月の二十日に薬価収載があり、即日発売。しかしながら、僅か三か月で限定出荷となってしまいました。つまり、出荷量の制限が実施されることになってしまっております。治療対象者を当初予測では千三百人と誤ったために、需要にはるかに追いつかない、生産がはるかに追いつかない状況が生じたと説明をされております。 　日本ＡＬＳ協会におきましては、一刻も早い安定供給に向けた対策を当該企業に要望をされていらっしゃいますが、約一万人とされる安定供給体制を構築し限定出荷が解除できるまでに、これから二年以上要するということも言われております。ＡＬＳ協会におきましては、落胆あるいは怒り、失望、そうした声が続々と寄せられているということであります。 　そこで、局長にお伺いをいたします。 　進行性で致死的な難病ＡＬＳの新薬が世界に先駆けて我が国で承認をされ、それが保険収載また上市をされても、実際に使えない患者が多数今存在をしていらっしゃる、この状況についてどのように認識をされているのか。そして、限定出荷の解除に向けてこれから具体的にどう取り組むのか、方針をお聞かせいただきたいと思います。